Una terapia revolucionaria que una vez pertenecía al ámbito de la ciencia ficción ahora ha demostrado la capacidad de revertir cánceres de sangre agresivos en ciertos pacientes, según informes recientes de doctores. Este tratamiento se basa en la edición precisa de ADN dentro de los glóbulos blancos, convirtiéndolos efectivamente en "medicamentos vivientes" para combatir el cáncer. La primera receptora de este tratamiento, una joven que apareció en noticias de 2022, sigue libre de cáncer y aspira a convertirse en investigadora del cáncer. Recientemente, ocho niños adicionales y dos adultos que sufrieron de leucemia linfoblástica aguda de células T han recibido este tratamiento, con una tasa de éxito notable de casi el 64% logrando la remisión.
En individuos sanos, las células T son parte del sistema de defensa del cuerpo, destruyendo amenazas potenciales. Sin embargo, este tipo de leucemia hace que estas células crezcan descontroladamente. Antes de este ensayo, los individuos afectados habían agotado opciones como la quimioterapia y los trasplantes de médula ósea y enfrentaban los cuidados paliativos como la única opción restante. Alyssa Tapley, de dieciséis años, de Leicester, que fue la primera en someterse al tratamiento en el Hospital Great Ormond Street, reflexionó sobre su pronóstico una vez sombrío. "Realmente pensé que iba a morir y no podría crecer y hacer todas las cosas que todo niño merece", admitió. Ahora, está viviendo una vida plena, persiguiendo objetivos académicos y personales.
El tratamiento de Alyssa implicó la eliminación completa y posterior regeneración de su sistema inmunológico. Aunque soportó una estancia de cuatro meses en el hospital con medidas estrictas de prevención de infecciones, su cáncer ahora es indetectable, requiriendo solo chequeos anuales. Ella participa en actividades normales de adolescentes como prepararse para los A-levels, emprender el Premio del Duque de Edimburgo, aprender a conducir y explorar futuras carreras. "Estoy considerando hacer un aprendizaje en ciencia biomédica, y con suerte algún día también trabajaré en la investigación del cáncer de sangre", compartió Alyssa.
El tratamiento de vanguardia fue desarrollado por un equipo en el University College London y el Hospital Great Ormond Street utilizando una técnica conocida como edición de bases. El ADN está compuesto por cuatro bases: adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T). La edición de bases permite a los científicos identificar y modificar una sola base dentro de la secuencia de ADN, alterando su estructura molecular para renovar las instrucciones genéticas. Los investigadores se propusieron aprovechar la capacidad de las células T saludables para atacar y eliminar amenazas reprogramándolas para combatir la leucemia linfoblástica aguda de células T, una tarea formidable que requiere la redirección de las capacidades de ataque agresivo de las células T.
El proceso comenzó con células T saludables de un donante, sometidas a múltiples modificaciones genéticas: en primer lugar, deshabilitar el objetivo natural de las células T para prevenir el autoataque; en segundo lugar, eliminar un marcador clave, CD7, de todas las células T—un paso crítico para prevenir que la terapia se autodestruya. La posterior edición de "capa de invisibilidad" protegió a las células de ser destruidas por los medicamentos de quimioterapia. Finalmente, las células T fueron instruidas para atacar cualquier célula que mostrara el marcador CD7, destruyendo eficazmente otras células T mientras se perdonaban a sí mismas. Después del tratamiento, si el cáncer no es detectable después de cuatro semanas, los pacientes se someten a un trasplante de médula ósea para reconstruir su sistema inmunológico.
"Hace unos años, esto habría sido ciencia ficción", dijo el Profesor Waseem Qasim de UCL y Great Ormond Street. "Básicamente tenemos que desmantelar todo el sistema inmunológico. Es un tratamiento profundo e intensivo, es muy exigente para los pacientes, pero cuando funciona, es transformador."