據醫生最近的報告,一種過去屬於科幻領域的革命性療法現在顯示出能夠在某些患者中逆轉侵略性的血癌。這種治療依賴於精確的DNA編輯,將白血球有效地轉變為對抗癌症的 "活藥"。第一位接受這種治療的患者是一位曾在2022年新聞故事中報導過的年輕女孩,她至今無癌並立志成為癌症研究員。最近,又有八名兒童和兩名患有T細胞急性淋巴細胞白血病的成年人接受了此療法,成功率顯著,近64%達到了緩解。
在健康的人體中,T細胞是身體防禦系統的一部分,負責摧毀潛在的威脅。然而,這類白血病導致這些細胞不受控制地生長。在此試驗之前,受影響的個體已經用盡了化療和骨髓移植等選擇,面臨姑息治療作為唯一剩下的選擇。來自萊斯特的十六歲艾莉莎 · 塔普利是第一個在大奧蒙德街醫院接受這種治療的人,她回憶起她曾經悲觀的預後。"我真的以為自己會死,並且無法長大,做每個孩子應該做的事情," 她承認道。現在,她過著充實的生活,追求學術和個人目標。
艾莉莎的治療包括完全去除和隨後再生她的免疫系統。雖然她忍受了四個月的住院,並要嚴格預防感染,但她的癌症現在已經無法檢測到,只需要每年檢查。她正從事正常的青春期活動,如準備A-level測試、參加愛丁堡公爵獎、學習駕駛和探索未來的職業道路。"我正在考慮學習生物醫學科學的學徒,希望有一天我也會進入血癌研究," 艾莉莎分享道。
這項尖端治療由倫敦大學學院和大奧蒙德街醫院的團隊開發,使用一種稱為鹼基編輯的技術。DNA由四種鹼基組成:腺嘌呤(A),胞嘧啶(C),鳥嘌呤(G),和胸腺嘧啶(T)。鹼基編輯允許科學家精確定位和修改DNA序列中的單個鹼基,改變它的分子結構來重塑基因指令。研究人員的目標是利用健康T細胞的能力來鎖定和消除威脅,通過重新編程它們來對抗T細胞急性淋巴細胞白血病,這是一項需要重新定向T細胞侵略性目標能力的艱巨任務。
這個過程始於從捐贈者取得的健康T細胞,經過多次基因修改:首先,禁用T細胞的自然標靶以防止自我攻擊;其次,去除所有T細胞中的關鍵標記CD7,這是防止療法自我毀滅的關鍵步驟。隨後的"隱形斗篷"編輯保護細胞不被化療藥物破壞。最後,指導T細胞標靶聯表現CD7標記的任何細胞,有效地摧毀其他T細胞同時保全自己。治療後,如果癌症在四週後無法檢測到,患者會接受骨髓移植來重建免疫系統。
"幾年前,這還是科幻小說," 來自UCL和大奧蒙德街的Waseem Qasim教授說:"我們必須徹底拆除整個免疫系統。這是一種深刻且密集的治療,對患者要求很高,但當它奏效時,效果是翻天覆地的。"