En septiembre, la administración Trump anunció lo que describió como acciones audaces dirigidas al autismo, resaltando el potencial del medicamento genérico leucovorin como tratamiento. Marty Makary, Comisionado de la FDA, declaró en un comunicado de prensa que un creciente cuerpo de evidencia sugiere que el medicamento podría ser beneficioso. En un evento en la Casa Blanca, Makary estimó que podría ayudar al 20, 40, 50 por ciento de los niños con autismo.
Cientos de miles de niños, en mi opinión, se beneficiarán, comentó Makary durante el evento.
Estas declaraciones convincentes parecieron tener una influencia significativa. Un estudio reciente publicado en The Lancet reveló que la emisión de nuevas prescripciones de leucovorin para pacientes ambulatorios de niños de 5 a 17 años aumentó en un 71 por ciento en los tres meses posteriores a los pronunciamientos de la administración Trump.
Sin embargo, hoy se reveló que la FDA en general no se alineó con las opiniones de Makary y otros funcionarios de la administración. El organismo regulador anunció que la aprobación de leucovorin estaba restringida a una rara condición genética, no para el autismo.
En declaraciones a la Associated Press, altos funcionarios de la FDA expresaron su conclusión de que había evidencia insuficiente para justificar la expansión de la aplicación del medicamento al autismo. Por lo tanto, su revisión se mantuvo concentrada en el tratamiento de la rara condición genética conocida como deficiencia de folato cerebral (CFD) en adultos, que es causada por una mutación genética en el gen del receptor de folato 1 (CFD-FOLR1).